Análise temporal da mortalidade por Leucemia Linfoblástica Aguda no Distrito Federal- Brasil e avaliação global de custo-efetividade do Tisagenlecleucel.
Leucemia Linfocítica Aguda; Registros de Mortalidade; Tisagenlecleucel; Terapia Avançada; Avaliação de Custo-Efetividade
A Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) é uma neoplasia hematológica
agressiva caracterizada pela proliferação descontrolada de células precursoras dos linfócitos. A
desordem promove acúmulo de células imaturas no sangue, comprometendo
substancialmente a hematopoese e podendo levar a morte. Embora esta patologia seja mais
preponderante em crianças, sua incidência também se estende ao grupo populacional adulto.
Atualmente, existem opções terapêuticas eficientes para parte dos pacientes. Porém, casos
refratários e recidivantes dessa neoplasia impõem um dilema clínico econômico social,
exigindo abordagens terapêuticas inovadoras e onerosas. Tendo isso em vista, esta tese foi
estruturada com o objetivo de primeiramente analisar a mortalidade por leucemia linfoblástica
aguda no Distrito Federal - Brasil. Posteriormente, objetivou-se determinar a relação de custoefetividade global do primeiro produto de terapia avançada aprovado pela ANVISA para o
tratamento da leucemia linfoblástica aguda Tisagenlecleucel frente às terapias convencionais
disponíveis para os casos refratários ou recidivantes em células B em crianças e jovens adultos.
O percurso metodológico foi delineado em dois métodos: o primeiro foi um estudo ecológico
de série temporal utilizando dados do Sistema de Informações sobre Mortalidade classificados
pelo código C91.0 da Classificação Internacional de Doenças. Os resultados evidenciaram um
perfil predominantemente do sexo masculino (51,70%), solteiro (60,41%), de raça/cor branca
(52,16%), de escolaridade entre quatro a sete anos (27,37%). A tendência de mortalidade por
LLA foi crescente para as faixas etárias de 0-4 anos e 50-59 anos, com taxas de incremento de
9,0% e de 8,7%. Conclui-se que foi possível determinar o perfil de pessoas que mais morrem
por LLA no DF, além de compreender as mudanças temporais no decorrer de 20 anos nas
diferentes faixas etárias, alertando que discussões científicas e realocação de recursos devem
ser priorizadas no direcionamento e aplicabilidade de políticas públicas evidenciando as
lacunas de diagnóstico e tratamento para as crianças de até 4 anos e para os adultos que estão
envelhecendo. No segundo artigo o método consistiu em uma revisão sistemática que seguiu
os parâmetros do Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses
(PRISMA). A revisão sistemática destacou a Relação Custo-Efetividade Incremental com
desconto por Ano de Vida Ajustado pela Qualidade (QALY) ganhos após o uso de
Tisagenlecleucel em comparação a análise das médias da Clofarabina Combinada (Clo-C) ficou
em US$38.837,00 e da Blinatumomabe (Blina) US$25.569,00. Quanto ao custo do
medicamento, a média do Tisagenlecleucel ficou em torno de 4,3 vezes; 10,8 vezes; 4,7 vezes
respectivamente maiores do que as médias Clofarabina Monoterápica (Clo-M); Clo-C; e Blina.
Já a avaliação global de custo-efetividade desempenhou um papel crucial nesta tese para
crianças e jovens adultos com LLA-B R/R, tendo em vista Tisagenlecleucel é uma opção custoefetiva. Portanto, deve ser considerada e financiada por formuladores de políticas pública e
pelo Sistema Único de Saúde (SUS) como alternativa para o tratamento de pacientes no DF,
Brasil e no mundo.