Banca de DEFESA: João Batista da Silva Júnior

Uma banca de DEFESA de DOUTORADO foi cadastrada pelo programa.
DISCENTE : João Batista da Silva Júnior
DATA : 29/08/2023
HORA: 14:00
LOCAL: Plataforma Microsoft Teams
TÍTULO:

PRODUTOS DE TERAPIA GÊNICA: RISCOS E REGULAÇÃO DOS MEDICAMENTOS À BASE DE GENES E CÉLULAS

PALAVRAS-CHAVES:

terapia gênica; terapia celular, riscos e benefícios; regulação, Brasil, produtos biológicos

PÁGINAS: 100
RESUMO:

Os produtos de terapia avançada, especialmente os produtos de terapia gênica, têm um enorme potencial terapêutico em respostas a doenças onde há necessidades clínicas não atendidas, com destaque para doenças raras e debilitantes. Fruto da evolução científica no campo da biotecnologia, estes medicamentos especiais e inovadores a base de genes e células tem revolucionado o cuidado ao paciente e simultaneamente os processos de desenvolvimento farmacêutico e as modelagens regulatórias. Esta Tese dedicou-se aos estudos dos produtos de terapia gênica aprovados para uso populacional no Brasil e no mundo utilizando a abordagem de riscos na perspectiva de melhor compreensão dos benefícios aos pacientes. Baseado nas práticas regulatórias aplicáveis e utilizando o conceitual de riscos sanitários a Tese explorou no Capítulo 1 o modelo de regulação dos produtos de terapias avançadas no Brasil, discutindo com os modelos regulatórias prevalentes e os seus desafios na realidade brasileira. As características peculiares dos produtos de terapias avançadas exigem modelos regulatórios adaptados e por vezes inovadores. A capacidade de distinguir produtos a base de sangue, células, tecidos e órgãos, no contexto da terapia convencional de transfusões e transplantes e os medicamentes de terapias avançadas é um desafio para a definição do modelo regulatório considerando os aspectos de controle dos riscos para alcance dos melhores benefícios. Aplicar os requisitos gerais de regulação de medicamentos, em consonância com as principais autoridades sanitárias internacionais, e os elementos básicos da regulação de sangue, tecidos e células garante avanços no gerenciamento de riscos e regras de desenvolvimento seguras e experimentadas. No entanto, exigem adaptações inovadoras devido a natureza específica dos produtos e o uso clínico preferencial em situações de grandes incertezas científicas, como em doenças raras e/ou sem alternativas terapêuticas. No Capítulo 2 foi descrito um quadro conceitual dos produtos de terapia gênica e suas tecnologias úteis aos aspectos regulatórios. Os produtos de terapia gênica baseiam-se em diversas estratégias que variam desde a substituição ou adição direta de genes em células até a recente tecnologia de edição genômica. O desafio de conceituar e enquadrar estas tecnologias nos modelos regulatórios disponíveis passa pelo aprofundamento e conhecimento dos produtos em avaliação. Importante destacar a ampla utilidade dos recursos biotecnológicos envolvidos no desenvolvimento farmacêutico na busca por novas terapias com intervenções e mecanismos de ação baseados em material genético, mediados por vetores virais e não virais, ampliando substancialmente a necessidade de discussão de novas regras regulatórias para a efetiva avaliação dos riscos. Este capítulo baseou-se nas discussões teóricas e conceituais como suporte para a compreensão dos riscos envolvidos e já identificados nos produtos de terapia gênica. No Capítulo 3 apresentou-se e discutiu-se o mapeamento de riscos dos produtos de terapia gênica identificados durante as avaliações regulatórias no processo de aprovação de uso populacional no Brasil, nos Estados Unidos e na União Europeia, até o ano de 2022. Os riscos foram categorizados com foco no paciente tangenciando aos aspectos do desenvolvimento do produto e da qualidade farmacêutica. Foram descritos riscos de segurança, elementos limitantes e definitivos de eficácia, deficiências e incertezas associadas à produção. O mapa de riscos significativos, sua compreensão e as propostas de mitigação tornam relevantes este estudo com potencial aplicabilidade orientativa aos programas de desenvolvimento no estabelecimento prévio de estratégias que permitam ultrapassar estes riscos, bem como no avanço regulatório da definição de controles aplicados e na avaliação e tomada de decisão baseada em evidências. O procedimento de aprovação de produtos de terapia gênica ao uso populacional é complexo e envolvem requisitos rigorosos de avaliação prévia e mecanismos de monitoramento de longo prazo posterior ao registro sanitário. O quantitativo de produtos aprovados mundialmente ainda é pequeno e a perspectiva deste estudo demonstra que quanto maior for o número de novos produtos aprovados, maior será a experiência acumulada por parte das autoridades regulatórias, dos pesquisadores e fabricantes, bem como dos profissionais da saúde e pacientes no manejo dos riscos e uso racional destas tecnologias disruptivas. Prospecta-se que um número crescente de produtos de terapias gênicas seja desenvolvido e disponibilizado aos pacientes. Esta Tese contribuiu para a compreensão dos riscos mapeados, de forma abrangente e integrada, nas perspectivas de que as estratégias de desenvolvimento e modelos regulatórios sejam estabelecidos em tempo oportuno, garantindo que os benefícios da terapia gênica alcancem a sociedade. A aprovação e o monitoramento regulatório por autoridade sanitária competente é a primeira etapa para o acesso de novas tecnologias, focada nas abordagens de riscos e benefícios. Contribuir na disseminação dos conhecimentos dos riscos e propor alternativas de mitigações torna o estudo relevante e exitoso na discussão de modelos tecnológicos e regulatórios aplicados, principalmente em países de baixa e média renda, como o Brasil, que ainda carece de incentivos em ciência e tecnologia, principalmente com foco no desenvolvimento biotecnológico.

MEMBROS DA BANCA:
Externa à Instituição - ANDREA RENATA CORNELIO GEYER - WHO
Externa ao Programa - 1974898 - CAMILA ALVES AREDA - nullInterno - 1912768 - FELIPE SALDANHA DE ARAUJO
Externo à Instituição - GUILHERME BALDO - UFRGS
Interna - 1844214 - YRIS MARIA FONSECA BAZZO